La première partie de l'ouvrage présente les concepts fondamentaux de l'efficience et d'évaluation économique, décrypte les concepts de qualité de vie et de préférence patient, analyse des lois de formation des coûts et replace l'étude des ratios différentiels coût résultat (RDCR) dans la perspective du système de soins.

La deuxième partie explore les modèles d'évaluation a priori de l'efficacité comparative et de la tolérance des stratégies thérapeutiques. Les différents types de modèle qui sont couramment utilisés dans l'évaluation économique des technologies de santé sont présentés de façon simple et pédagogique : arbre de décision, modèle de Markov agrégé, modèle de survie partitionnée, modèle de micro-simulation, simulation à événements discrets. Le choix des lois de probabilités sous-jacentes aux variables d'entrées des modèles et l'estimation de leurs paramètres statistiques par la méthode des moments sont décrits et analysés, ainsi que les nouvelles métriques qui en découlent : courbe d'acceptabilité des rapports coût résultat, frontière d'acceptabilité sociétale pour deux ou plusieurs traitements.

La troisième Partie se propose de guider le lecteur dans le choix des schémas d'études à mettre en place a posteriori après que l'innovation a été mise sur le marché. Du fait de la présence de facteurs de confusion, la rédaction du plan d'analyse a un rôle encore plus important que lors d'un essai clinique randomisé. Il est impératif de distinguer l'effet des caractéristiques observables ou non observables des sujets, pour les distinguer de l'effet spécifique du médicament sur les variables d'intérêt. Quatre méthodes ont été analysées de façon détaillée : les régressions multivariées, le score de propension, la différence des différences et les variables instrumentales.